"จีโนม" มิติใหม่การรักษาโรคในระดับยีน

          ด้วยความมุ่งมั่นที่จะเข้าสู่อุตสาหกรรมดีพเทคโนโลยียุคใหม่ ตอบสนองไทยแลนด์ 4.0 และร่วมสร้างชื่อเสียงและความก้าวหน้าให้แก่ประเทศไทย พญ.อรอินท์ เรืองวัฒนสุข กรรมการผู้จัดการ บริษัท เอส. เอส. แมนูแฟคเจอริ่ง จำกัด ผู้ผลิตผลิตภัณฑ์ เวชสำอางภายใต้แบรนด์ “ดร.สมชาย” เผยผลสำเร็จเรื่อง “จีโนม อีดิทติ้ง” การใช้ดีพเทคโนโลยีชีวภาพเป็นรายแรก เพื่อเปิดมิติใหม่แห่งการรักษาโรคถึงระดับพันธุกรรม จนได้การยอมรับระดับนานาชาติ

พญ.อรอินท์ เรืองวัฒนสุข

          พญ.อรอินท์ เรืองวัฒนสุข เปิดเผยว่า บริษัทเริ่มปรับแต่งยีน CCR5 เพื่อหวังผลให้ไวรัสเอชไอวี (HIV) ไม่สามารถเข้าสู่เซลล์ได้สำเร็จตั้งแต่เมื่อ 3 ปีก่อน และสามารถปรับแต่งยีนเบต้าโกลบิน เพื่อแก้ไขความผิดปกติของยีนในโรคธาลัสซีเมียเมื่อปีที่ผ่านมา ซึ่งเทคโนโลยีทั้งหมดเกิดจากการคิดค้นของทีมวิจัยในบริษัทเอง ไม่ได้เกิดจากการรับเทคโนโลยีมาจากที่อื่น นับเป็นทีมแรกในไทยและในภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ที่สามารถทำดีพเทคโนโลยีชีวภาพทางด้านนี้ได้สำเร็จ รวมถึงได้นำทีมไปแสดงผลงานในงาน BIT's 16th Annual Congress of International Drug Discovery Science and Technology-2018 ที่เคมบริดจ์ บอสตัน ประเทศสหรัฐอเมริกา เมื่อวันที่ 18 สิงหาคม ที่ผ่านมา อีกทั้งได้รับการทาบทามให้ไปแสดงผลงานวิจัยต่อเนื่องที่ประเทศจีน ฝรั่งเศส และสิงคโปร์ ซึ่งบริษัทมุ่งมั่นที่จะผลักดันบริษัทและประเทศไทยให้เป็นผู้นำด้านดีพเทคโนโลยีทางชีวภาพในระดับโลก และร่วมเป็นหนึ่งในผู้ร่วมปรับเปลี่ยนการรักษาโรค ด้วยการปรับแต่งยีนในอนาคตอันใกล้

ดร.สุปรีชา ฉัตรทอง

          ด้าน ดร.สุปรีชา ฉัตรทอง หัวหน้าพัฒนากลุ่มงานดีพเทคโนโลยี กล่าวเสริมว่า การปรับแต่งจีโนม เป็นวิธีการปรับแต่งยีน โดยการแก้ไขดีเอ็นเอ ซึ่งเป็นหน่วยย่อยของยีนที่ตำแหน่งเฉพาะเจาะจง โดยใช้เอนไซม์นิวคลีเอส เช่น Zinc finger nuclease (ZFN), Transcription activator-like effector-base nucleases (TALEN), CRISR/Cas system เทคโนโลยีการปรับแต่งจีโนมในสเต็มเซลล์ชนิดมีเซนไคมอลที่ทีมเราทำนี้ ทำในมีเซนไคมอลสเต็มเซลล์ที่แยกมาจากไขกระดูก และจากเนื้อฟันในฟันคุด โดยพัฒนาวิธีการเลี้ยงเซลล์เหล่านี้ในหลอดทดลอง โดยใช้อาหารเลี้ยงเซลล์และสารจำเป็นในการเจริญเติบโต ที่ไม่มีการปนเปื้อนของโปรตีนสัตว์ สเต็มเซลล์สามารถเติบโตและเพิ่มปริมาณได้ดีและคงคุณสมบัติเดิม ด้วยการเลี้ยงนี้ทำให้มั่นใจว่าเซลล์ของเราจะไม่มีการปนเปื้อนเชื้อโรคและสิ่งแปลกปลอมต่างๆ ที่มาจากสัตว์ และมีความปลอดภัยเมื่อนำใส่กลับไปร่างกาย

ภาพสรุปผลงานวิจัย

          "ในกระบวนการแก้ไขยีน ทีมเราใช้ ZFN ซึ่งเปรียบเสมือนกรรไกรที่สามารถตัดยีนตรงตำแหน่งที่เราต้องการได้อย่างแม่นยำ เมื่อสายดีเอ็นเอถูกตัดขาด กระบวนการซ่อมแซมเราใช้เรียกว่า Homology Directed-Repair (HDR) ทีมของเราทำการออกแบบและสร้างชิ้นส่วน ดีเอ็นเอ ที่มีปลายสายทั้งสองข้างมีลำดับดีเอ็นเอที่เหมือนกับสายดีเอ็นเอตรงที่ถูกตัดด้วย ZFN ที่ตำแหน่งของยีน CCR5 และตรงกลางสายเราใส่รหัส ดีเอ็นเอที่เป็นรหัสหยุดการสร้างดีเอ็นเอเข้าไป เมื่อสายดีเอ็นเอที่ขาดเกิดการซ่อมแซมก็จะเอาส่วนรหัสหยุดการสร้างดีเอ็นเอแทรกเข้าไปอยู่ในส่วนของยีน CCR5 ทำให้ยีนนี้หยุดสร้างโปรตีน CCR5 receptor ไวรัส HIV จึงไม่สามารถเข้าสู่เซลล์นี้ได้ เช่นกันเราได้ออกแบบและสร้างชิ้นส่วนดีเอ็นเอที่มีปลายสายทั้งสองข้างเหมือนกับสายดีเอ็นเอตรงที่ถูกตัดด้วย ZFN และตรงกลางสายเราใส่ยีน Beta Globin สังเคราะห์ ที่สามารถสร้างโปรตีนฮีโมโกลบินได้เข้าไป เรายังพัฒนาวิธีการเลี้ยงเซลล์ที่ไม่มีโปรตีนสัตว์ การตัดต่อยีนและการเปลี่ยนชนิดของเซลล์โดยใช้ mRNA ที่มีความปลอดภัยสูงสุด เรียกว่ากระบวนการทั้งหมดที่ทีมเราทำถูกออกแบบให้มีความปลอดภัยเพื่อรองรับการนำไปใช้ในอนาคต” ดร.สุปรีชา